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2024 JPM大會|多賽道創(chuàng)新藥企唱響中國之聲，引領(lǐng)發(fā)展趨勢獲業(yè)內(nèi)認(rèn)可
久負(fù)盛名的摩根大通醫(yī)療健康年會（J.P. Morgan Healthcare Conference，下稱JPM大會）自1983年舉辦至今已經(jīng)有41年，是全球生物醫(yī)藥健康領(lǐng)域規(guī)模最大、信息量最大的醫(yī)療保健投資研討會，其將全球范圍內(nèi)近萬名行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者、創(chuàng)新企業(yè)代表、技術(shù)開發(fā)者以及投資者聯(lián)系起來，被視為行業(yè)“風(fēng)向標(biāo)”。
本次第42屆JPM大會已于2024年1月8日至11日在美國加利福尼亞州舊金山舉行，邀請了醫(yī)藥行業(yè)和國際投融界的“大佬”齊聚，共同探討行業(yè)前沿進(jìn)展和未來發(fā)展新趨勢。而自2023年下半年起，生物醫(yī)藥頗有反彈趨勢，且在JPM大會前已有多起重大收購案，使得這屆JPM大會備受關(guān)注。隨著國內(nèi)生物醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)的高速發(fā)展，中國生物醫(yī)藥企業(yè)憑借實力正逐漸獲得認(rèn)可，成為了本屆JPM大會的重要參與者，多家不同領(lǐng)域的創(chuàng)新藥企出席JPM大會并發(fā)表演講，深度參與了全球生物醫(yī)藥的國際化交流。
在世界舞臺講中國故事
大會第一天，百濟(jì)神州、再鼎醫(yī)藥相繼向與會者介紹了企業(yè)的差異化布局和2024年及以后的發(fā)展規(guī)劃和預(yù)期目標(biāo)。其中，百濟(jì)神州旨在通過差異化的研究策略，開發(fā)出能讓全球多數(shù)患者都能獲益的高質(zhì)量腫瘤創(chuàng)新療法。目前已經(jīng)建立了超過50款管線產(chǎn)品，涵蓋了血液瘤和實體瘤，計劃將繼續(xù)推進(jìn)下一波潛在的FIC和BIC藥物的開發(fā)。
再鼎醫(yī)藥正在通過內(nèi)部發(fā)現(xiàn)和外部引進(jìn)相結(jié)合的方式，聚集腫瘤和自身免疫性疾病這兩大存在巨大需求未滿足的領(lǐng)域，加強管線搭建，計劃在未來3年推出7款新產(chǎn)品，在2028年實現(xiàn)15種商業(yè)化產(chǎn)品組合。這兩家全球知名的中國創(chuàng)新藥企打了一個漂亮的頭陣，在第二和第三天會議中，有更多獨具特色的中國“精而?！睗摿π瓦x手將陸續(xù)登場，充分展示中國的創(chuàng)新力量，在細(xì)胞治療領(lǐng)域，有西比曼生物、原啟生物、百吉生物等；在ADC領(lǐng)域，有映恩生物、百奧賽圖、宜聯(lián)生物等；在基因治療領(lǐng)域，有星奧拓維、信念醫(yī)藥、星明優(yōu)健等。
細(xì)胞治療賽道的“多邊形戰(zhàn)士”——西比曼生物
早在2014年細(xì)胞療法尚未大火之時，西比曼生物在納斯達(dá)克上市，成為“納斯達(dá)克中國細(xì)胞治療第一股”。在此后的7年里，西比曼生物“內(nèi)外兼修”，一方面與阿斯利康、強生等國際制藥巨頭們達(dá)成了多方向的合作，另一方面以國際化視角搭建了先進(jìn)的研發(fā)平臺，在中美分別有符合GMP生產(chǎn)要求的創(chuàng)新中心，產(chǎn)品管線涵蓋了單/多靶點CAR-T和TIL療法，并率先啟動了CAR-T細(xì)胞工業(yè)化自動化系統(tǒng)，推進(jìn)數(shù)字化管理，走向了全面發(fā)展之路。
步步為營之下，西比曼生物出于長遠(yuǎn)發(fā)展考量，在2021年完成私有化交易并正式從美股回歸，并在同年完成了1.2億美元A輪融資。自此之后，西比曼生物的進(jìn)入發(fā)展新階段。潛在Best-in-class候選產(chǎn)品CD19/CD20 CAR-T療法C-CAR039先后在美國和中國獲批進(jìn)入臨床。在2023年12月舉辦的第65屆美國血液學(xué)會（ASH）年會上，C-CAR039用于治療R/R B-NHL的最新臨床數(shù)據(jù)顯示，中位隨訪時間為30.0個月，客觀緩解率（ORR）達(dá)到91.5%，完全緩解率（CR）達(dá)到85.1%，安全性良好。另一款CD20 CAR-T療法C-CAR066治療既往CD19 CAR-T治療失敗的復(fù)發(fā)/難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）的ORR為92.9%，CR率為57.1%。
這兩款CAR-T療法亮眼的療效和安全性數(shù)據(jù)不僅意味著西比曼生物擁有在B細(xì)胞腫瘤賽道實現(xiàn)脫穎而出的雄心，也獲得了業(yè)內(nèi)的認(rèn)可。僅在年會結(jié)束幾天后，楊森擴(kuò)大了合作協(xié)議，拿下了述兩款CAR-T療法在中國的商業(yè)化權(quán)利，而早在7個月前，楊森就已經(jīng)與西比曼生物達(dá)成共同開發(fā)和商業(yè)化這兩款CAR-T療法的全球獨家合作，進(jìn)一步證明了西比曼生物在臨床開發(fā)和產(chǎn)品生產(chǎn)方面的卓越能力。
在實體瘤領(lǐng)域，2023年12月，阿斯利康就GPC3靶向CAR-T療法C-CAR031與西比曼生物簽署聯(lián)合開發(fā)協(xié)議。當(dāng)年的4月在美國癌癥研究協(xié)會（AACR）公布的首次人體（FIH）1期臨床試驗數(shù)據(jù)顯示了該候選產(chǎn)品具有良好的安全性、耐受性和抗腫瘤療效。此外，西比曼生物還布局了Claudin18.2 CAR-T療法C-CAR036、分別靶向Claudin6和GD2的“裝甲”CAR-T療法，這種“更優(yōu)式”布局能夠在未來市場中充分發(fā)揮競爭力。
值得一提的是，西比曼生物在TIL療法上的推進(jìn)上同樣迅速，其針對PD-1抗體難治或復(fù)發(fā)的晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的C-TIL051早在2022年就已經(jīng)在美獲批進(jìn)入臨床，是國內(nèi)少有的拿下美國TIL臨床批件的企業(yè)之一。
憶往昔，剛剛過去的一年是西比曼生物具有跳躍性的一年，也是厚積薄發(fā)的一年，在細(xì)胞治療領(lǐng)域多管齊下，過硬的數(shù)據(jù)獲得了楊森和阿斯利康的認(rèn)可，也促進(jìn)了西比曼生物自身的全面發(fā)展。看今朝，1月份西比曼生物組建了免疫和炎癥疾病科學(xué)顧問委員會，助力細(xì)胞治療平臺推進(jìn)對自體免疫和炎癥性疾病的治療，其CD20/BCMA CAR-T療法C-CAR168正在臨床前開發(fā)階段，順應(yīng)賽道發(fā)展趨勢。望未來，西比曼生物將在研發(fā)、臨床、合作、商業(yè)化等多方面持續(xù)創(chuàng)新。
ADC界的“黑馬”——映恩生物
映恩生物的CEO朱忠遠(yuǎn)博士從投資人轉(zhuǎn)變成創(chuàng)業(yè)者，于2020創(chuàng)立了這一企業(yè)，并組建了一支國際化團(tuán)隊。成立不到兩年就先后完成了3000萬美元的A輪融資和9000萬美元的B輪融資。2023年4月，映恩生物與BioNTech達(dá)成預(yù)付款1.7億美元、潛在里程碑金額超15億美元的合作協(xié)議，讓映恩生物“火速出圈”，這筆交易更是上了2023年度全球ADC交易的TOP10榜單。4個月后，BioNTech再度擴(kuò)大協(xié)議，開發(fā)已經(jīng)處于1/2期臨床試驗階段的第三款A(yù)DC候選產(chǎn)品DB-1305。
除了獲得BioNTech青睞之外，百濟(jì)神州、Adcendo都與映恩生物達(dá)成了合作協(xié)議。而這離不開映恩生物的核心技術(shù)和戰(zhàn)略布局。其一開始就選擇了第三代ADC作為藥物設(shè)計的起點，并在此基礎(chǔ)之上開發(fā)出了具有全球獨立知識產(chǎn)權(quán)的DITAC平臺和DIMAC平臺，具有治療窗口更寬、安全性更佳、療效更持久等優(yōu)勢。
利用這些技術(shù)平臺，映恩生物布局了3大“梯隊式”式管線，第一梯隊主要針對相對較成熟的靶點，代表管線是DB-1303（HER2 ADC）和DB-1305（Trop2 ADC），目前這兩款候選產(chǎn)品臨床進(jìn)展比較迅速，有望率先出線；第二梯隊則主要聚焦處于早期但有望進(jìn)入全球TOP3的靶點，代表管線為DB-1310和DB-1311；第三梯隊則聚集FIC靶點，將在2025年左右有所推進(jìn)。
AAV基因療法中冉冉升起的新星——星奧拓維
星奧拓維是一家非?！澳贻p”的企業(yè)，由復(fù)健新藥基金于2022年1月孵化設(shè)立，是國內(nèi)第一家專注于內(nèi)耳聽力損傷等相關(guān)疾病的創(chuàng)新藥生物技術(shù)公司。其已經(jīng)搭建了AAV遞送系統(tǒng)智能開發(fā)平臺、跨物種內(nèi)耳基因治療實驗平臺、高通量類器官與再生篩選平臺、基因編輯平臺和超容量基因遞送平臺，正開發(fā)AAV的雙載體、三載體系統(tǒng)，理念和技術(shù)均屬于一流。
星奧拓維已經(jīng)布局了超過5條產(chǎn)品管線，進(jìn)展最快的是用于治療OTOF基因突變引起的感音神經(jīng)性耳聾的AAV基因療法OTOV-101，其IIT研究已經(jīng)初步展現(xiàn)出良好的療效和安全性。其針對GJB2和STRC的管線也在積極推進(jìn)中，未來還計劃在毛細(xì)胞再生治療產(chǎn)品上進(jìn)行開發(fā)和研究。
創(chuàng)新無止境，未來不設(shè)限
早已成名的大企業(yè)出場自帶聚光燈，碩果累累、實力雄厚是他們的優(yōu)勢；而潛力迸發(fā)的創(chuàng)新企業(yè)同樣值得關(guān)注和發(fā)掘，打破常規(guī)、高效且充滿可能性是他們的亮點。本屆JPM大會上，除了文章中介紹到的企業(yè)外，仍有諸多國內(nèi)企業(yè)可圈可點，每一個在醫(yī)療健康領(lǐng)域負(fù)重前行的企業(yè)，都值得肯定。整體而言，國內(nèi)的創(chuàng)新藥企已然在今年的JPM大會上展現(xiàn)出欣欣向榮的景象，形成一種“合力”，再度在世界的舞臺上唱響中國之聲。未來，相信也會如他們在大會上展示的規(guī)劃那樣，一步一個腳印共同助推行業(yè)發(fā)展。
參考資料：
1、各企業(yè)官網(wǎng)、官微
2、https://www.jpmorgan.com/about-us/events-conferences/health-care-conference