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經(jīng)過8個月的上訴 “銅娃娃”患者終于有藥可用

來源：健康時報記者王永文

“二巰丙磺鈉是一種用于治療肝豆狀核變性疾病的藥物，自今年3月缺貨以來，一直很難找到。我希望病人能盡快得到藥品?！?020年8月21日，《健康時報》發(fā)表文章《救命藥“二巰丙磺鈉”—藥難求》，不少肝豆狀核變性患者(也稱“銅娃娃”)向《健康時報》記者求助。由于廠家的技術改造和搬遷，治療肝豆狀核病的二巰丙磺酸鈉繼續(xù)缺貨。

11月18日，銅娃娃罕見病關愛中心(肝豆協(xié)會)創(chuàng)始人陳冰通過微信告訴《健康時報》記者，“經(jīng)過8個月的推廣，你們之前報道的銅娃娃救命藥，原料藥廠已經(jīng)正式獲得國家食品藥品監(jiān)督管理局的批準，藥品供應指日可待……”

《救命藥“二巰丙磺鈉”—藥難求》

唯一的原料生產商拿到了藥監(jiān)局批文

肝豆狀核變性，國際上稱為威爾遜氏病，國內一般稱為“銅娃娃”。由于相關基因變異，從體內排泄銅的功能似乎受損，因此患者需要通過規(guī)范化、系統(tǒng)化的住院輸液或在家服用排銅藥物來清除體內積累的銅。目前國內一般住院治療都是注射二巰丙磺鈉，通常稱為“排排銅針”。

照片由受訪者提供(臉上有黑條)

根據(jù)國家食品藥品監(jiān)督管理局官網(wǎng)數(shù)據(jù)，目前國內二巰丙磺鈉注射液已有4家獲批，其中上海萬向藥業(yè)是唯一的原料藥生產廠家。上海萬向制藥有限公司獲得了食品藥品監(jiān)督管理局的批準，這也意味著相關藥物向患者供應指日可待。

之前“不缺的時候每天大概打8針，現(xiàn)在每天只有2-3針?！碑敃r帶女兒看病的安徽蘇州劉女士告訴《健康時報》記者，由于二巰丙磺鈉持續(xù)短缺，醫(yī)院為了照顧每一位患者，開始限制每一位患者。

陳冰老師回憶說，缺貨期間，藥企極度焦慮，相關負責人也前往合肥醫(yī)院調查。在最困難的時候，企業(yè)協(xié)調商品藥品生產企業(yè)拿出1萬多股到醫(yī)院進行急救。

雖然看起來是因為原料廠搬遷導致藥品無法正常供應，但晨冰分析更深層次的原因是市場銷量小，藥企沒有生產能力。國內罕見病的孤兒藥問題可能一直存在。如果企業(yè)沒有足夠的利潤率，有兩種方法，要么通過提高價格來維持生產，要么停止生產。

罕見病用藥需要多方關注

“我們只生產原材料，不生產制劑，在這方面沒有更多的發(fā)言權?！鄙虾Ｈf向制藥的一位負責人告訴記者，藥品供應涉及很多環(huán)節(jié)，需要多方關注。

回顧過去的八個月，為了得到相關的批復，相關企業(yè)和患者都付出了很大的努力，甚至有一個河南的患者因為缺醫(yī)少藥住進了精神病院。據(jù)陳冰的老師說，河南一名兒童因誤診誤治或治療不當出現(xiàn)嚴重精神癥狀，甚至被送往精神病院。后來去合肥治療，診治恢復才剛剛開始好轉。此時他趕上了停產，無法保證在醫(yī)院對癥、足量、準確的治療用藥。

“對罕見病的藥物安全性應從社會發(fā)展的角度進行分析，而不僅僅是考慮藥物經(jīng)濟學。比如當其罕見病給家庭和社會帶來負擔，長期醫(yī)療費用不僅影響醫(yī)療保險基金，還影響社會對大健康的投入時，就應該對罕見病群體給予更多的保護?！北本┐髮W國際醫(yī)學管理研究中心主任石魯文在一篇文章中說

今年9月，國家醫(yī)保局在官網(wǎng)公布《2020年國家醫(yī)保藥品目錄調整通過形式審查的申報藥品名單》，涉及13種罕見病，18種藥物。中國財政科學研究院副研究員朱坤表示，如何讓企業(yè)在可持續(xù)發(fā)展的條件下盡可能減輕患者負擔，讓醫(yī)保基金來承擔，需要找到多方利益的平衡點。